[KJtimes=김지아 기자] 대웅제약[069620]이 29일 신약(First-in-class)으로 개발 중인 특발성 폐섬유증 후보물질 '베르시포로신(DWN12088)'이 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 추가 지정 받았다. 베르시포로신은 지난 2019년 미국 FDA 희귀의약품으로 지정된 바 있다.
대웅제약은 "두 국가 기관에서 대웅제약 신약 개발에 돛을 달아준 것"이라고 자평하고 있다.
참고로 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 희귀난치성 질환의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이루어질 수 있도록 지원하는 제도다.
유럽의약품청(EMA)는 유럽에서 인구 1만명 중 5명 이하로 영향을 주는 질병 중 미충족 의료 수요가 높고 환자들에게 상당한 혜택(Significant Benefit)이 예상되는 후보물질을 희귀의약품으로 지정하고 있다.EMA의 희귀의약품 지정을 받은 후보물질은 △임상시험에 대한 과학적 조언 제공 △허가 수수료 감면 △의약품 허가 시 10년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다. 미국은 7년간 독점권을 인정한다.
신약이 필요한 '특발성 폐섬유증(Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF)'은 폐에 콜라겐이 비정상적으로 축적돼 폐 기능을 상실하는 난치병이다. 세계 인구 10만명 당 13명 정도 발생하며, 진단 후 5년 생존율이 40%에 불과하다.
현재 기존 치료제는 부작용이 심해 신약 개발이 절실한 상황이다.
신약 후보물질인 '베르시포로신'은 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 저해 항섬유화제 신약 후보물질로 콜라겐 생성에 영향을 주는 PRS 단백질 작용을 감소시켜, 섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 기전이다.
물론 인체는 콜라겐 부족 시 심혈관 질환 등 각종 질병으로 사망에 이를 수도 있는데 베르시포로신은 환자의 생명 유지에 필요한 범위까지만 콜라겐 생성을 억제해 폐섬유화를 완화한다.
대웅제약은 지난해 5월 유럽분자생물학회(EMBO)에서 논문을 발표하며 이 기전을 규명한 바 있다.
베르시포로신은 2022년 미국 FDA에서 희귀의약품과 신속심사제도(패스트트랙) 개발 품목으로도 지정됐다. 또한 지난해 12월 국가신약개발사업단(KDDF)의 '신약 임상개발지원' 과제 중 '하이 퍼포먼스(High performance)' 부문 우수과제로 선정된 바 있다.
